Arzneimittel für neuartige Therapien – Wie Sie die sorgfältige Qualifizierung meistern

Ein langer Weg entlang eines finanziellen Abgrunds?

Die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln für sogenannte neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) hat enorm an Fahrt aufgenommen. Ob Krebs oder seltene Krankheiten, die Erwartungen, die in diesen Therapien liegen, sind groß. Erst im Mai 2018 wurde in der EU ein Leitfaden für die Anforderungen an die Herstellung und Prüfung von ATMPs in Kraft gesetzt. Dieser fordert die Qualifizierung von Ausrüstungen und Anlagen, sowie die Validierung von Prozessen. Die Entwickler und Hersteller der ATMPs stammen häufig aus einem hoch spezifischen, innovativen Forschungsbereich. Und genau hier beginnen bereits die ersten Probleme:

Finanzielle Unterstützung bedeutet eng getaktete Rahmenbedingungen

Angefangen in der Entwicklungsphase im Labor entstehen wissenschaftliche Hinweise auf Basis von z.B. In-vitro-Laborversuchen, die den Forschern letztlich als Stütze für die Umsetzung dieser Medikamente dienen. Mit solchen anwendungsbezogenen Ergebnissen erhoffen sich die Forscher finanzielle Unterstützungen von „Big Playern“ aus der Pharmaindustrie. Ein wirtschaftlicher Zuschuss ist jedoch meist mit einem zeitlich eng getakteten Rahmen verknüpft. Das drängt zu einer raschen Umsetzung. Diese ist allerdings insbesondere bei ATMPs nicht so schnell und einfach realisierbar.

Klassische Produkte vs. neuartige ATMPs

Im Vergleich mit klassischen Produkten bzw. Wirkstoffen sind die Erfolgschancen für die Entwicklung eines fertigen, marktreifen ATMPs auf Grund ihrer Neuartigkeit schwer abzuschätzen.
Bereits in der R&D Phase (Research and Development) entsteht ein erheblicher Mehraufwand. Dieser begründet sich u.a. in den speziell benötigten Produktionsanlagen und Ausrüstungen, sowie in einem finanziellen und zeitlichen Aufwand für die klinische Prüfphase. Denn gerade bei ATMPs sind die regulatorischen Anforderungen und Hindernisse enorm streng und verhindern nicht selten die Zulassung. In Europa beispielsweise wurden erst zehn von diesen bewilligt, wobei sich aktuell  nur noch sechs davon auf dem Markt befinden.

Eine gefährliche Kombination: Fehlendes GMP-Wissen, Zeitdruck und hohe Anforderungen

Hersteller von ATMPs gründen sich häufig aus einem spezifischen Forschungsbereich heraus. Es fehlen die Erfahrungen für den Aufbau und die Etablierung einer pharmazeutischen Produktion inklusive der Anforderungen der Guten Herstellungspraxis (Good Manufacturing Practice [GMP]). Wesentliche GMP-Anforderungen wie die Qualifizierung der Ausrüstung, die Validierung der Produktionsprozesse und der analytischen Methoden und ein auf die Herstellung von Arzneimitteln abgestimmtes Qualitätssicherungssystem werden in der Forschung zumeist nicht angewendet. Leicht kommt es bereits zu Beginn des Aufbaus der Pharmaproduktion zu Fehlentscheidungen hinsichtlich der Anlagen und Ausrüstung, da die Anforderungen hierfür nicht ausreichend definiert und die Eignung bzw. Qualifizierung nicht genügend hinterfragt wurden.

Eine frühzeitige und sorgfältige Qualifizierung der Herstellungsanlagen und Ausrüstungen, des Herstellungspersonals und eine Validierung der Produktionsprozesse sollen verhindern, dass Kardinalfehler bereits die behördliche Zulassung unmöglich machen, das produzierte ATMP ein Patientenrisiko darstellt oder die Produktion zu hohen finanziellen Aufwänden führt. Es gilt also auch, frühzeitig in das Wissen und die Kenntnisse einer GMP-gerechten ATMP Produktion zu investieren, um einem drohenden finanziellen Kollaps zu entgehen.

Wie die bei der Qualifizierung und Validierung angewendeten Methoden eingesetzt werden können, um den Herstellungsprozess und so die Aussichten für einen erfolgreichen Transfer des ATMPs in die Produktion zu verbessern, erfahren Sie in dem Artikel: Dr. Christoph Heberlein und Raimund Brett. Die Herausforderungen von Advanced Therapy Medicinal Products mit sorgfältiger Qualifizierung meistern. Pharmind, Band/Vol. 80, Heft/No. 12 (2018).   

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Schreiben Sie an: c.heberlein@how2lifescience.com oder r.brett@how2lifescience.com

Bildquelle: © ivector, Fotolia 

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